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SickKids Foundation e Cystic Fibrosis Canada annunciano una partnership per far avanzare la ricerca globale e trasformare il futuro dei pazienti FC
21 ottobre 2015

Un impegno di 7 dollari,5 milioni istituiscono il programma di terapia individualizzata per la FC

TORONTO, 21 ottobre 2015 – La SickKids Foundation è lieta di annunciare una nuova partnership con Cystic Fibrosis Canada per stabilire il programma di terapia individualizzata per la fibrosi cistica (FC). La partnership include un impegno pluriennale per raccogliere 7,5 milioni di dollari per sostenere la ricerca sulla fibrosi cistica al Peter Gilgan Centre for Research and Learning presso l’Hospital for Sick Children di Toronto (SickKids). Questo generoso sostegno aiuterà i ricercatori del SickKids ad accelerare la scoperta di nuovi trattamenti e ad identificare le terapie individualizzate più efficaci per i pazienti affetti da FC.

Insieme, i ricercatori del Cystic Fibrosis Canada e del SickKids stanno costruendo una risorsa nazionale per sviluppare rapidamente terapie individualizzate efficaci per ogni persona con FC. Con oltre duemila mutazioni genetiche nella FC, ogni paziente è diverso. L’Individualized CF Therapy Program è la prima risorsa al mondo dedicata alla ricerca di trattamenti personalizzati più efficaci per la FC. Il finanziamento di questa iniziativa getterà le basi per sfruttare i progressi tecnologici e scientifici attraverso:

  • Raccolta di cellule staminali: campioni di tessuto da pazienti canadesi affetti da FC con varie mutazioni genetiche sono necessari per stabilire un database di cellule staminali.
  • Analisi genetica: il profilo genetico di ogni paziente aiuterà i ricercatori a capire i fattori che influenzano la gravità della malattia e la risposta al trattamento, e permetterà loro di prevedere quali terapie saranno più efficaci per ogni paziente.
  • Test preclinici specifici per il paziente: I ricercatori saranno in grado di valutare rapidamente i composti di farmaci nuovi ed esistenti su campioni di più pazienti contemporaneamente, per prevedere l’efficacia di un farmaco per un dato paziente, prima di testarlo sul paziente stesso.
  • Studi clinici: Questi permetteranno ai pazienti che potrebbero beneficiare di una terapia specifica di ricevere il trattamento senza ritardi e sosterranno la rapida disponibilità di farmaci sul mercato.
  • Collaborazione e innovazione: Il programma sarà il fulcro della collaborazione globale e porterà a compimento le idee più innovative del mondo sulla FC.

Cystic Fibrosis Canada e SickKids sono responsabili di diverse scoperte fondamentali nella ricerca sulla FC, compresa l’identificazione del gene responsabile della FC nel 1989. Attraverso la ricerca sostenuta da Cystic Fibrosis Canada, i ricercatori di SickKids sono stati anche i primi a dimostrare che la malattia è un difetto in un canale di cloruro, il processo che porta il sale alla superficie delle membrane mucose. Queste scoperte hanno portato allo sviluppo di Ivacaftor, il primo farmaco che ripara il gene anormale della FC invece di alleviare i sintomi della malattia.

Ivacaftor ha migliorato significativamente la qualità della vita per circa il cinque per cento delle persone affette da FC. Tuttavia, non esiste un trattamento simile per la maggior parte delle persone con la malattia. Negli ultimi decenni sono stati fatti progressi significativi; tuttavia, resta ancora molto lavoro da fare per garantire che ogni paziente di FC possa controllare la propria malattia e godere di una vita lunga e sana. I ricercatori vogliono costruire sulle scoperte degli ultimi cinque anni, compreso lo sviluppo di terapie mirate, per estendere la vita delle persone che vivono con la CF.

CITAZIONI:

“Il lavoro di Cystic Fibrosis Canada e SickKids illustra cosa può essere realizzato quando le organizzazioni lavorano insieme per migliorare la vita di migliaia di canadesi affetti da CF. Ora ci aspettiamo che la comunità sostenga questo nuovo programma e aiuti i ricercatori del SickKids a rivoluzionare il trattamento della FC e a trasformare il futuro delle persone affette da questa malattia. “
– Ted Garrard, Presidente e CEO, SickKids Foundation

“Abbiamo fatto enormi progressi nel trattamento della fibrosi cistica, e molti pazienti possono ora guardare avanti ad un tempo in cui la FC non definisce o delinea le loro vite. Ma con più di duemila mutazioni conosciute, c’è ancora molto da fare. Grazie ai successi degli ultimi anni, nessuno dovrebbe essere lasciato indietro. Questa collaborazione con SickKids dà impulso al campo della terapia individualizzata della FC e offre una grande speranza a tutti i canadesi con la FC. “
– John Wallenburg, Chief Scientific Officer, Cystic Fibrosis Canada

“Con lo sviluppo di nuovi farmaci che mirano direttamente alle anomalie causate dalla mutazione del gene CF, non siamo mai stati così vicini a poter trattare la fibrosi cistica come una malattia cronica, ma gestibile. È chiaro che non tutti i pazienti di FC risponderanno allo stesso modo agli stessi farmaci, e dobbiamo quindi identificare quelli che risponderanno favorevolmente alle nuove terapie man mano che vengono sviluppate. Saremo presto in grado di confrontare più farmaci nelle cellule polmonari staminali per determinare se una terapia sarebbe efficace in uno specifico paziente FC. Inoltre, le nuove tecnologie stanno permettendo ai ricercatori di comprendere meglio i complessi fattori genetici che influenzano la capacità di un paziente di rispondere al trattamento. Insieme, saremo in grado di fornire ai pazienti FC trattamenti di precisione, in modo che ogni persona riceva la terapia migliore, basata sui dati del suo patrimonio genetico e sul comportamento delle sue stesse cellule polmonari. “
– Dr. Christine Bear, Principal Investigator, Molecular Structure and Function Research Program, SickKids

Informazioni sul Cystic Fibrosis Individualized Therapy Program

SickKids è un centro leader nella ricerca sulle basi genetiche della FC e sull’uso delle cellule staminali per identificare nuovi trattamenti, Il SickKids è un centro leader nella ricerca sulle basi genetiche della fibrosi cistica e sull’uso delle cellule staminali per identificare nuovi trattamenti, con programmi e infrastrutture all’avanguardia nel campo delle cellule staminali, della genetica e della fibrosi cistica. Cystic Fibrosis Canada e SickKids stanno portando i loro sforzi al livello successivo istituendo l’Individualized Cystic Fibrosis Therapy Program, una risorsa nazionale dedicata alla scoperta di farmaci CF individualizzati. Con oltre duemila mutazioni del gene della FC, ogni paziente è diverso. L’obiettivo è quello di dare ad ogni paziente FC l’accesso ai trattamenti più efficaci e in grado di cambiare la vita il più rapidamente possibile.

Informazioni su Cystic Fibrosis Canada

Cystic Fibrosis Canada è una delle tre principali associazioni di beneficenza nel mondo impegnata a trovare una cura per la fibrosi cistica. È un leader riconosciuto a livello internazionale nel finanziamento della ricerca, dell’innovazione e della cura clinica della fibrosi cistica. Cystic Fibrosis Canada investe più denaro nella ricerca e nelle cure essenziali per la vita delle persone con fibrosi cistica di qualsiasi altra organizzazione non governativa in Canada. L’organizzazione ha finanziato il Dr. Lap Chee Tsui e il suo team internazionale di ricercatori che hanno scoperto il gene responsabile della fibrosi cistica nel 1989, e continua a finanziare la ricerca innovativa per trovare una cura o un controllo della malattia. Dal 1960, Cystic Fibrosis Canada ha investito 226 milioni di dollari nella ricerca, nelle cure cliniche all’avanguardia e nella difesa delle persone con FC. L’età mediana di sopravvivenza per i canadesi con FC è una delle più alte del mondo. Per maggiori informazioni, visita www.fibrosekystique.ca.

Informazioni sulla SickKids Foundation

Costituita nel 1972, la SickKids Foundation, che raccoglie fondi per conto dell’Hospital for Sick Children (SickKids), è il più grande finanziatore di beneficenza del Canada per la ricerca sulla salute, l’apprendimento e la cura dei bambini. La filantropia è una fonte chiave di finanziamento per SickKids – una delle istituzioni sanitarie pediatriche leader nel mondo. Grazie alla generosità della comunità, e come risultato di un anno record di raccolta fondi e di ritorno sugli investimenti, la SickKids Foundation ha generato un importo senza precedenti di 136 milioni di dollari nell’anno fiscale conclusosi il 31 marzo 2015. Per saperne di più, visita sickkidsfoundation.com.

Per maggiori informazioni, compreso un riassunto grafico con dettagli e foto, o per programmare interviste con portavoce, medici, ricercatori o famiglie di pazienti, si prega di contattare:

Sandra Chiovitti
Relazioni con i media
Fondazione SickKids
416-813-8292
[email protected]

Andrea Smith
Assistente Senior, Comunicazioni
Fibrosi Cistica Canada
416-485-9149, ext. 291
[email protected]

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