Sclerosi multipla, diabete: nuova speranza terapeutica

Ricercatori francesi hanno appena dimostrato che le malattie autoimmuni potrebbero essere trattate con successo con interleuchina 2 a basso dosaggio.

Di Martine Perez

Pubblicato il 11/30/2011 alle 18:50

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Tutti i pazienti senza eccezione hanno risposto alla terapia con interleuchina 2. Non sono stati osservati effetti collaterali significativi. M. Spencer Green/AP

Grandi scoperte in medicina a volte risultano dall’incontro di due mondi che si intersecano e si illuminano a vicenda per aprire una nuova prospettiva.

I professori David Klatzmann, co-scopritore del virus dell’AIDS, e Patrice Cacoub, rispettivamente capo del dipartimento di bioterapia e del dipartimento di medicina interna dell’ospedale Pitié-Salpêtrière (Parigi), lavorano da anni, ma non dalla stessa angolazione, sulle malattie autoimmuni, le condizioni relativamente comuni caratterizzate dall’autodistruzione di tessuti comunque sani. In queste malattie, l’organismo inizia a produrre cellule e anticorpi contro i suoi stessi componenti. È il caso del diabete di tipo 1 in cui le cellule del pancreas che secernono insulina vengono progressivamente annientate; della sclerosi multipla dovuta all’autodistruzione delle guaine mieliniche che proteggono i neuroni del sistema nervoso centrale, di alcune malattie renali…

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I professori Klatzmann e Cacoub ipotizzarono che gran parte delle malattie autoimmuni fossero caratterizzate da meccanismi immunologici comuni, e in particolare da una carenza di certi globuli bianchi, le cellule T regolatrici. Sospettavano che il trattamento con un farmaco, l’interleuchina-2, potesse normalizzare questi linfociti. E soprattutto, sono riusciti a curare 10 pazienti con una rara malattia autoimmune, la vasculite legata all’epatite C, solo grazie a piccole dosi di interleuchina 2.

I risultati del loro lavoro, pubblicati giovedì sulla più prestigiosa rivista medica, il New England Journal of Medicine (NEJM), aprono nuove prospettive in quasi tutte le malattie autoimmuni. Tuttavia, questo deve ancora essere dimostrato in termini concreti. Ma se i nostri due ricercatori sono convinti di scrivere un nuovo capitolo della medicina moderna, non sono gli unici a crederci. Altri specialisti francesi cominciano a sottoscriverlo e sono pronti a partecipare ad altre prove. Gli americani, in questo stesso numero del NEJM, portano a casa il punto con un altro studio altrettanto positivo sull’interleuchina 2.

Una scoperta passata inosservata

La storia inizia nel 1995, quando uno scienziato giapponese scopre un nuovo tipo di globuli bianchi, le cellule T regolatrici, la cui assenza causa malattie autoimmuni nei topi. Questa scoperta è passata relativamente inosservata all’epoca. Nel 2003, i ricercatori americani capiscono che i bambini con la sindrome di Ipex, una rara malattia responsabile di molteplici malattie autoimmuni, hanno una completa assenza di queste cellule T.

Nel 2004, i team di Klatzmann e Cacoub mostrano che i pazienti con una rara forma di vasculite autoimmune associata all’epatite C hanno una carenza di cellule T regolatrici. Quando l’epatite C viene curata con antivirali, queste cellule T regolatrici aumentano e la vasculite scompare. Purtroppo, non tutti i casi di epatite C vengono curati con gli antivirali. Ma possiamo invertire la vasculite nei pazienti con epatite C resistente agli antivirali aumentando le cellule T regolatorie?

L’interleuchina 2 (IL2), scoperta 30 anni fa, è un fattore di crescita capace di stimolare altri tipi di cellule T (le cosiddette cellule killer), usato oggi contro il cancro ai reni e il melanoma maligno ad alte dosi. Alcuni anni fa, gli scienziati hanno notato che i topi privi del gene dell’interleuchina-2 soffrivano di malattie autoimmuni. E non hanno cellule T regolatrici.

Risultati mozzafiato

“Abbiamo capito allora che l’interleuchina 2 era un fattore di sopravvivenza per le cellule T regolatrici, che sono esse stesse coinvolte nelle malattie autoimmuni”, raccontano i professori Klatzmann e Cacoub. Da qui la nostra idea, nel 2007, di testare IL2 a basso dosaggio nella vasculite autoimmune legata all’epatite C su 10 pazienti con 4 corsi a intervalli di tre settimane, con due dosi diverse per stabilire il miglior dosaggio.”

I risultati pubblicati giovedì nel NEJM sono mozzafiato da un punto di vista biologico con, per tutti i pazienti, un aumento spettacolare delle cellule T regolatrici, ma soprattutto una scomparsa di porpora e ulcerazioni cutanee, di coinvolgimento renale. Tutti i pazienti senza eccezione hanno risposto al trattamento. Non sono stati osservati effetti collaterali significativi. “Se siamo così entusiasti”, insistono i due esperti, “non è solo per l’efficacia del trattamento in questo contesto ristretto, ma è soprattutto perché il nostro lavoro apre una promettente strada terapeutica in tutte le malattie autoimmuni.”

Il concetto resta da provare nel quadro ampio e frammentato delle malattie autoimmuni che colpiscono centinaia di migliaia di persone in neurologia (sclerosi multipla) come pure in reumatologia (poliartrite), endocrinologia (diabete) o nefrologia… Il laboratorio di Klatzmann ha già dimostrato che l’interleuchina 2 potrebbe curare topi con diabete di tipo 1. Una sperimentazione è in corso nel diabete insulino-dipendente, e altre sono previste per diverse altre condizioni. L’entusiasta Assistance publique des Hôpitaux de Paris ha già accettato di partecipare al finanziamento di altri studi.

Scopri di più:

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