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SickKids Foundation e Cystic Fibrosis Canada anunciam parceria para avançar na investigação global e transformar o futuro dos doentes com FC
21 de Outubro de 2015

Um compromisso de $7,5 Milhões Estabelece Programa de Terapia Individualizada CF

TORONTO, 21 de Outubro de 2015 – A Fundação SickKids tem o prazer de anunciar uma nova parceria com a Cystic Fibrosis Canada para estabelecer o Programa de Terapia Individualizada de Fibrose Cística (CF). A parceria inclui um compromisso de vários anos para angariar $7,5 milhões para apoiar a investigação do FC no Centro Peter Gilgan de Investigação e Aprendizagem no Hospital para Crianças Doentes de Toronto (SickKids). Este generoso apoio ajudará os investigadores SickKids a acelerar a descoberta de novos tratamentos e a identificar as terapias individualizadas mais eficazes para os doentes com FC.

Todos juntos, os investigadores de Fibrose Cística do Canadá e SickKids estão a construir um recurso nacional para desenvolver rapidamente terapias individualizadas eficazes para cada pessoa com FC. Com mais de duas mil mutações genéticas na FC, cada paciente é diferente. O Programa de Terapia Individualizada da FC é o primeiro recurso do mundo dedicado a encontrar tratamentos personalizados mais eficazes para a FC. O financiamento desta iniciativa irá lançar as bases para o aproveitamento dos avanços tecnológicos e científicos através de:

  • Recolha de células estaminais: Amostras de tecidos de doentes canadianos com FC com várias mutações genéticas são necessárias para estabelecer uma base de dados de células estaminais.
  • Análise genética: O perfil genético de cada paciente ajudará os investigadores a compreender os factores que influenciam a gravidade da doença e a resposta ao tratamento, e permitir-lhes-á prever quais as terapias que serão mais eficazes para cada paciente.
  • Testes pré-clínicos específicos para cada paciente: Os investigadores serão capazes de avaliar rapidamente compostos de fármacos novos e existentes em amostras de múltiplos pacientes ao mesmo tempo, para prever a eficácia de um fármaco para um determinado paciente, antes de o testar no paciente.
  • Estudos clínicos: Estes permitirão aos pacientes que poderiam beneficiar de uma terapia específica receber tratamento sem demora e apoiarão a rápida disponibilidade de fármacos no mercado.
  • Colaboração e Inovação: O programa será o centro da colaboração global e trará à fruição as ideias mais inovadoras do mundo para a FC.

Cystic Fibrosis Canada e SickKids são responsáveis por várias descobertas marcantes na investigação da FC, incluindo a identificação do gene responsável pela FC em 1989. Através da investigação apoiada pela Cystic Fibrosis Canada, os investigadores da SickKids foram também os primeiros a provar que a doença é um defeito num canal de cloreto, o processo que traz sal à superfície das membranas mucosas. Estas descobertas levaram ao desenvolvimento do Ivacaftor, o primeiro medicamento que repara o gene anormal da FC em vez de aliviar os sintomas da doença.

Ivacaftor melhorou significativamente a qualidade de vida de cerca de cinco por cento das pessoas afectadas pela FC. Contudo, não há tratamento semelhante para a maioria das pessoas com a doença. Foram feitos progressos significativos ao longo das últimas décadas; no entanto, ainda há muito trabalho a fazer para assegurar que cada doente com FC possa controlar a sua doença e desfrutar de uma vida longa e saudável. Os investigadores querem aproveitar as descobertas dos últimos cinco anos, incluindo o desenvolvimento de terapias orientadas, para prolongar a vida das pessoas que vivem com FC.

p>CITAÇÕES:

“O trabalho da Cystic Fibrosis Canada and SickKids ilustra o que pode ser realizado quando as organizações trabalham em conjunto para melhorar a vida de milhares de canadianos afectados pela FC. Esperamos agora que a comunidade apoie este novo programa e ajude os investigadores da SickKids a revolucionar o tratamento da FC e a transformar o futuro das pessoas afectadas por esta doença. “br>- Ted Garrard, Presidente e CEO, SickKids Foundation

“Fizemos enormes progressos no tratamento da fibrose cística, e muitos pacientes podem agora aguardar com expectativa uma época em que a FC não define nem limita as suas vidas. Mas com mais de duas mil mutações conhecidas, há ainda muito a fazer. Graças aos sucessos dos últimos anos, ninguém deve ser deixado para trás. Esta colaboração com a SickKids impulsiona o campo da terapia individualizada da FC e oferece uma grande esperança a TODOS os canadianos com FC. “br>- John Wallenburg, Chief Scientific Officer, Cystic Fibrosis Canada

“Com o desenvolvimento de novos medicamentos que visam directamente as anomalias causadas pela mutação do gene CF, nunca estivemos tão perto de poder tratar a fibrose cística como uma doença crónica, mas controlável. É evidente que nem todos os doentes com FC responderão igualmente aos mesmos medicamentos, pelo que temos de identificar aqueles que responderão favoravelmente às novas terapias à medida que estas forem sendo desenvolvidas. Em breve poderemos comparar vários medicamentos em células estaminais pulmonares para determinar se uma terapia seria eficaz num paciente com FC específico. Além disso, as novas tecnologias estão a permitir aos investigadores compreender melhor os complexos factores genéticos que afectam a capacidade de resposta do paciente ao tratamento. Juntos, seremos capazes de fornecer aos doentes com FC tratamentos de precisão, para que cada pessoa receba a melhor terapia, com base em dados da sua constituição genética e do comportamento das suas próprias células pulmonares. “br>- Dra. Christine Bear, Investigadora Principal, Programa de Investigação da Estrutura Molecular e Função, SickKids

Sobre o Programa de Terapia Individualizada de Fibrose Cística

SickKids é um centro líder na investigação da base genética da FC e da utilização de células estaminais para identificar novos tratamentos, SickKids é um centro líder na investigação da base genética da FC e da utilização de células estaminais para identificar novos tratamentos, com programas e infra-estruturas de células estaminais, genética e FC de última geração. Cystic Fibrosis Canada e SickKids estão a levar os seus esforços para o próximo nível, estabelecendo o Programa Individualizado de Terapia da Fibrose Cística, um recurso nacional dedicado à descoberta individualizada de medicamentos para a FC. Com mais de duas mil mutações do gene CF, cada paciente é diferente. O objectivo é dar a cada paciente com FC acesso aos tratamentos mais eficazes e que mudam a vida o mais rapidamente possível.

Sobre a Fibrose Cística Canadá

Cystic Fibrosis Canada é uma das três principais instituições de caridade do mundo empenhadas em encontrar uma cura para a fibrose cística. É um líder reconhecido internacionalmente no financiamento da investigação, inovação e cuidados clínicos em fibrose cística. A Cystic Fibrosis Canada investe mais dinheiro em investigação e cuidados essenciais para a vida das pessoas com fibrose cística do que qualquer outra organização não governamental no Canadá. A organização financiou o Dr. Lap Chee Tsui e a sua equipa internacional de investigadores que descobriram o gene responsável pela fibrose cística em 1989, e continua a financiar uma investigação inovadora para encontrar uma cura ou controlo para a doença. Desde 1960, a Cystic Fibrosis Canada tem investido 226 milhões de dólares em investigação, cuidados clínicos de ponta e advocacia para pessoas com FC. A idade média de sobrevivência dos canadianos com FC é uma das mais altas do mundo. Para mais informações, visite www.fibrosekystique.ca.

Sobre a Fundação SickKids

Estabelecida em 1972, a Fundação SickKids, que angaria fundos em nome do Hospital para Crianças Doentes (SickKids), é o maior financiador caritativo canadiano de investigação sobre a saúde, aprendizagem e cuidados de crianças. A filantropia é uma fonte chave de financiamento para a SickKids – uma das principais instituições de cuidados de saúde pediátrica do mundo. Graças à generosidade da comunidade, e como resultado de um ano recorde de angariação de fundos e retorno do investimento, a Fundação SickKids gerou um montante sem precedentes de $136 milhões no ano fiscal que terminou a 31 de Março de 2015. Para saber mais, visite sickkidsfoundation.com.

Para mais informações, incluindo um resumo gráfico com detalhes e fotografias, ou para agendar entrevistas com porta-vozes, médicos, investigadores ou famílias de doentes, queira contactar:

p>Sandra Chiovitti
Relações Multimédia
Fundação SickKids
416-813-8292
[email protected]>Andrea Smith
Senior Assistant, Communications
Cystic Fibrosis Canada
416-485-9149, ext. 291
[email protected]

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